افق‌های نوین در ژن‌درمانی کوررنگی: بازسازی سلول‌های مخروطی و پلاستیسیته عصبی

تحول در حوزه چشم‌پزشکی و ژنتیک مولکولی در سال‌های ۲۰۲۴ و ۲۰۲۵، چشم‌انداز درمان بیماری‌های ارثی شبکیه (IRDs) را از مدیریت علائم به سمت اصلاح ریشه‌ای ژنتیکی تغییر داده است. برای دهه‌ها، نقص در تشخیص رنگ‌ها یا کوری کامل رنگ (Achromatopsia) به عنوان ناتوانی‌های ایستا و غیرقابل درمان شناخته می‌شدند که ناشی از نقص در معماری گیرنده‌های نوری مخروطی بودند. با این حال، داده‌های حاصل از تحقیقات اخیر بر روی پریمات‌ها و نتایج اولیه کارآزمایی‌های بالینی انسانی نشان می‌دهد که با استفاده از تکنولوژی‌های پیشرفته‌ای نظیر ویرایش ژنوم کریسپر (CRISPR) و انتقال ژن توسط ناقل‌های ویروسی مرتبط با آدنو (AAV)، می‌توان سلول‌های مخروطی غیرفعال را بازسازی کرده و پلاستیسیته مغز را برای تفسیر سیگنال‌های رنگی جدید تحریک نمود. این گزارش تحلیلی به بررسی دقیق مکانیسم‌های مولکولی، پیشرفت‌های بالینی و چالش‌های اقتصادی-صنعتی در مسیر بازگرداندن رنگ‌ها به دنیای افراد کوررنگ می‌پردازد.