سال 2016 برای معدود بیماران خوش اقبال، دورانی بود که «ژن درمانی» از ایده به عمل تبدیل شد. این فناوری که از مدت ها قبل به عنوان روشی برای حذف بیماری ها از طریق اصلاح DNA مطرح شده، در سال جاری پیشرفت های زیادی را تجربه کرد و به یکی از انقلابی ترین و البته پرهزینه ترین روش های درمانی جهان تبدیل شد. اما ژن درمانی چیست؟ طبق تعریف سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) هر فرایند درمانی که در آن یک ژن جایگزین به بدن فرد اضافه شده، یا یک ژن بیماری زا در بدن او غیرفعال شود، در زمره ژن درمانی جای می گیرد. برای این کار معمولاً از میلیاردها ناقل حاوی رشته های DNA اصلاح شده، برای انتقال دستورات جدید به سلول ها استفاده می گردد. این فرایند به نظر پیچیده می آید، و در واقعیت نیز همینطور است. ژن درمانی برای اولین بار در سال 1990 روی انسان آزمایش شد، اما اثرات جانبی وحشتناک آن باعث شد تا نظریه اصلاح ژن به آزمایشگاه های مخفیانه منتقل گردد، و البته تا به امروز نیز تمام مشکلات و عوارض آن رفع نشده است.در سال جاری برای نخستین بار شاهد عرضه رسمی و تایید شده داروی ژن درمانی موسوم به Glybera بودیم، که می تواند یکی از نقایص ارثی در DNA را درمان کند، اما مشکل اینجاست که این دارو به مبلغ سرسام آور 1 میلیون دلار به فروش می رسد، ضمن اینکه هنوز سوالاتی در مورد نتایج و عوارض جانبی این ترکیب در بین جوامع علمی و پزشکی وجود دارد. اما دانشمندان هیچگاه دست از تلاش بر نداشته اند، و کارآفرینان حوزه زیست فناوری نیز به فعالیت خود ادامه می دهند تا اثبات کنند که بالاخره به ژن درمانی واقعی نزدیک شده ایم. در ادامه، تحولات این تکنولوژی را در سال 2016 مرور می کنیم.